El Ministeri de Sanitat finançarà dos nous medicaments per a l’acondroplàsia –un transtorn ossi que provoca nanisme– i l’atròfia muscular espinal (AME) que no són atractius per a les empreses farmacèutiques per la seva baixa demanda. Segons ha informat el govern espanyol en un comunicat, els medicaments en qüestió es comercialitzen amb els noms Voxzogo i Evrysdi. És una decisió presa per la Comissió Interministerial de Preus dels Medicaments (CIPM).
El primer, Voxzogo, està indicat pel tractament de l’acondroplàsia en pacients de dos anys o més amb les epífisis –cadascuna de les extremitats dels ossos llargs unit a la part mitjana per un cartíleg que s’acaba ossificant– encara no tancades, la qual cosa cal comprovar amb proves genètiques. És el primer tractament autoritzat per a aquest transtorn.
Evrysdi, amb risdiplam com a principi actiu, és el tercer medicament autoritzat i finançat per a l’atròfia muscular espinal i el primer que s’adminsitra per via oral, motiu pel qual suposa un avantatge per a les persones que no poden optar a una teràpia genètica o a l’administració rectal, que fins ara eren les úniques opcions.
