Autoritzen un assaig clínic únic al món per a malalts de leucèmia sense alternativa terapèutica

L'Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris (AEMPS) ha aprovat l'assaig clínic CARxALL liderat per l'empresa OneChain Immunotherapeutics (OCI), 'spin-off' de l'Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras, participada per Invivo Ventures, CDTI-Innvierte (Ministeri d'Indústria) i la Fundació Josep Carreras. Es tracta d'un assaig clínic únic al món amb tecnologia CAR-T per a pacients de leucèmia sense alternativa terapèutica i amb molt mal pronòstic, de tan sols uns mesos d'esperança de vida. El tractament es farà a l'Hospital Sant Joan de Déu i a l'Hospital Clínic de Barcelona i s'hi poden acollir pacients d'arreu d'Europa, tant adults com pediàtrics.

El tractament anomenat CAR-T consisteix a extreure les cèl·lules T del pacient (les encarregades de la defensa de l'organisme), modificar-les al laboratori i tornar-les a infondre al malalt. Aquesta modificació permet que les cèl·lules ataquin els receptors que es troben a la membrana de les cèl·lules tumorals i els eliminin. Amb aquesta tècnica, són les cèl·lules modificades del mateix pacient les que ataquen les cèl·lules canceroses de manera dirigida, sense danyar les cèl·lules sanes.

L'assaig permetrà avaluar per primera vegada la teràpia CD1a CAR-T (OC-1), dirigida de manera específica a un subtipus de leucèmia de tipus T, la leucèmia limfoblàstica aguda de cèl·lules T corticals, denominada coT-ALL.

L'equip liderat pel doctor Pablo Menéndez (fundador de l'empresa OneChain Immunotherapeutics i investigador principal del Grup de Biologia de Cèl·lules Mare, Leucèmia del Desenvolupament i Immunoteràpia de l'Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras, dirigit per Manel Esteller) ha estat el primer del món a desenvolupar i validar una teràpia d'aquest tipus.

El treball, liderat per Diego Sánchez i publicat a les revistes 'Blood' i 'Journal ImmunoTher Cancer', s'ha dut a terme amb models animals utilitzant cèl·lules derivades de pacients amb coT-ALL. Els resultats preliminars, afirmen els investigadors, mostren que aquests CAR-T persisteixen 'in vivo' a llarg termini i retenen l'activitat antileucèmica.

Els responsables de la iniciativa consideren que l'assaig clínic CARxALL és "un pas endavant" per poder desenvolupar immunoteràpia cel·lular adoptiva com els CAR-T.