Un recent estudi ha confirmat els beneficis del fàrmac leriglitazona per tractar l’atàxia de Friedreich, una malaltia rara que suposa un dany progressiu en el sistema nerviós i afecta entre dos i quatre persones de cada 100.000. La investigació ha confirmat que aquest fàrmac millora les deficiències de pèrdua de fraxatina en els models cel·lulars i animals de l’atàxia de Friedreich. Aquesta malaltia es produeix per deficiència dels nivells de frataxina, que condueix a la disfunció mitocondrial amb afectacions neurològiques i cardíaques.
La investigació s’ha dut a terme en col·laboració entre l’empresa Minoryx Therapeutics, el Grup d’Investigació Bioquímica de l’Estrès Oxidatiu, de la Universitat de Lleida (UdL) i l’Institut d’Investigació Biomèdica de Lleida (IRBLleida), el departament de Fisiologia de la Facultat de Medicina i Odontologia de la Universitat de València – INCLIVA, el Centre d’Investigació Biomèdica en Xarxa de Malalties Rares (CIBERER) i el departament de Pediatria i Neurologia del The Children’s Hospital of Philadelphia. L’atàxia de Friedreich es caracteritza per una descoordinació progressiva en el moviment. Els primers símptomes acostumen a aparèixer durant la preadolescència i es van agreujant amb l’edat. Normalment, abans dels 20 anys les persones que pateixen la malaltia ja han d’utilitzar cadira de rodes.
La Marató finançarà una investigació liderada per l’IRBLleida sobre l’atròfia muscular espinal
Així doncs, “aquest resultat permet que estiguem esperançats respecte a la troballa de fàrmacs que, sigui de forma individual o en combinació amb altres medicaments, faciliti millorar la vida dels pacients”, afirma el responsable del grup i catedràtic de la UdL, Joaquim Ros.
Mentrestant, 91 equips d’investigació sobre les malalties rares rebran finançament de La Marató de TV3 i Catalunya Ràdio amb l’objectiu de portar a terme 41 projectes. Entre d’altres, es troba una investigació que està liderada per l’IRBLleida sobre l’anàlisi preclínica de nous tractaments combinats per a l’atròfia muscular espinal, que compta amb una dotació de 398.375 euros.
