Una nova investigació liderada per la Universitat de Lleida (UdL) i la Universitat d’Oxford aporta una troballa crucial per entendre els mecanismes de l’esclerosi lateral amiotròfica (ELA), una malaltia neurodegenerativa per a la qual encara no existeix un tractament eficaç. El treball, publicat a la revista Acta Neuropathologica, revela el paper de l’enzim ATG4B en la progressió de la malaltia i obre la porta a noves estratègies terapèutiques.
L’ELA, que afecta les neurones responsables del control del moviment, provoca la pèrdua progressiva de la mobilitat i, en molts casos, de la capacitat de parlar, amb una esperança de vida mitjana de només tres anys després del diagnòstic. La nova investigació ha descobert que la pèrdua de funció de l’enzim ATG4B té un paper clau en l’evolució de la malaltia, i proposa una via de tractament basada en l’ús d’oligonucleòtids antisentit (ASO). Aquests compostos podrien arribar a alentir o detenir la progressió de l’ELA, segons han demostrat els experiments en models cel·lulars.
destaquem
“Aquest descobriment és un primer pas molt important per determinar si la nostra molècula candidata a fàrmac pot ser efectiva en pacients amb ELA”, explica Pascual Torres, investigador de la UdL i de l’Institut de Recerca Biomèdica de Lleida (IRBLleida). Tot i així, Torres adverteix que encara caldran entre 10 i 15 anys de proves en models animals i assajos clínics abans que es pugui aprovar un tractament per al seu ús en persones afectades.
L’estudi s’ha basat en l’anàlisi de 42 mostres de pacients amb ELA, obtingudes de l’Institut de Neuropatologia i del Banc de Cervells de la Universitat de Barcelona, així com de 81 ratolins afectats per la malaltia. La recerca ha estat liderada a Lleida pel grup de Fisiopatologia metabòlica de l’IRBLleida, encapçalat pel professor Reinald Pamplona.
Aquest avanç científic ha estat possible gràcies al suport de l’Instituto de Salud Carlos III, el Ministeri d’Universitats del Govern espanyol, la Generalitat de Catalunya i la Fundación Luzon. Així, l’esperança d’un tractament per a l’ELA continua avançant, tot i que encara queda un llarg camí per recórrer.
